Pacientët me leuçemi terminale që nuk po i përgjigjeshin trajtimit, tani kanë shpresë për një kurë, falë një pilule të re eksperimentale të quajtur revumenib.
Ky ilaç ka eliminuar plotësisht kancerin në një të tretën e pjesëmarrësve në një provë klinike të shumëpritur në Shtetet e Bashkuara.
Megjithëse jo të gjithë pacientët treguan falje të plotë, shkencëtarët mbeten me shpresë pasi rezultatet tregojnë se pilula mund të hapë rrugën drejt një kure për leuçeminë në të ardhmen.
“Ne jemi jashtëzakonisht shpresëdhënës nga këto rezultate të pacientëve që morën këtë ilaç. Ky ishte shansi i tyre i fundit,” tha bashkëautori i studimit Dr Ghayas Issa, një mjek i leuçemisë në Qendrën e Kancerit MD Anderson në Universitetin e Teksasit.
“Ata kanë përparuar në linja të shumta terapie dhe një pjesë e tyre, rreth gjysma, kishin zhdukje të qelizave të tyre të leuçemisë nga palca e eshtrave,” tha ai për Euronews Next.
Si funksionon kjo pilulë?
Leuçemia akute mieloide (AML) është një lloj kanceri që sulmon palcën e eshtrave, ku prodhohen qelizat e gjakut dhe shkakton prodhimin e pakontrolluar të qelizave me defekt.
Revumenib është një klasë e re e terapisë së synuar për leuçeminë akute që pengon një proteinë specifike të quajtur menin. Ilaçi funksionon duke riprogramuar qelizat e leuçemisë përsëri në qeliza normale.
Menin është i përfshirë në makinerinë komplekse që rrëmbehet nga qelizat e leukemisë dhe bën që qelizat normale të gjakut të kthehen në kancerogjene.
Duke përdorur revumenib, shpjegoi Issa, motori fiket dhe qelizat e leucemisë kthehen në qeliza normale, duke rezultuar në falje.
Kjo formulë ka shpëtuar tashmë 18 jetë si pjesë e provës klinike, rezultatet premtuese të së cilës u publikuan këtë muaj në Nature.
Rezultatet paraprake treguan se 53 për qind e pacientëve iu përgjigjën revumenib dhe 30 për qind kishin një falje të plotë pa asnjë kancer të zbulueshëm në gjakun e tyre.
Bazuar në të dhënat nga ky provë, në dhjetor 2022, Administrata e Ushqimit dhe Barnave e SHBA-së i dha revumenib “përcaktimin e terapisë së re” për të ndihmuar në ndjekjen e shpejtë të zhvillimit dhe rishikimit rregullator të tij.
Një kurë leuçemie, por jo për të gjithë
“Ky është padyshim një përparim dhe është rezultat i viteve të shkencës. Shumë grupe kishin punuar shumë në laborator për të kuptuar se çfarë po i shkakton këto leuçemi,” tha Issa.
Megjithatë, ai shpjegoi se ilaçi nuk funksionon për të gjithë pacientët. Është për një nëngrup specifik të leuçemive që në përgjithësi kanë gjenet e munguara ose të etiketuara gabimisht ose një shkrirje kromozomi.
Pilula eksperimentale synon mutacionin më të zakonshëm në leuçeminë mieloide akute, një gjen të quajtur NPM1 dhe një bashkim më pak të zakonshëm të quajtur KMT2A. Të kombinuara, këto mutacione vlerësohet të ndodhin në rreth 30 deri në 40 për qind të njerëzve me leuçemi mieloide akute.
Prova e fazës 1 përfshiu 68 pacientë në nëntë spitale amerikane. Të gjithë ata kishin parë leuçeminë e tyre të rikthehej pas trajtimeve të tjera ose nuk i ishin përgjigjur kurrë mirë ilaçeve tradicionale të kimioterapisë në radhë të parë.
Midis tyre ishte Algimante Daugeliate, një arkitekte 23-vjeçare lituaneze e diagnostikuar me leuçemi. Ajo kishte marrë dy transplante të palcës kockore nga motra e saj, por të gjitha trajtimet e tjera kishin dështuar. Mjekët e saj madje kishin konsideruar kujdesin paliativ për të lehtësuar vuajtjet e saj.
“Isha e dëshpëruar. Ishte si të jetoja një film të tmerrshëm. Ndjeva se vdekja ishte e afërt dhe isha vetëm 21 vjeç,” tha ajo për El Pais.
Megjithatë, sapo ajo filloi të merrte revumenib dy vjet më parë, Daugeliate u shërua plotësisht. Që atëherë, ajo ka mundur të rifillojë jetën e saj normale, duke u diplomuar nga kolegji dhe duke punuar në një studio arkitekture në Kopenhagë.
Ndikim i fortë për efekte anësore të kufizuara
Sipas Issa, megjithëse ky ilaç është mjaft i sigurt kur krahasohet me trajtimet standarde për leuçeminë, janë identifikuar dy efekte anësore kryesore.
E para prek sistemin elektrik të zemrës dhe mund të zbulohet me elektrokardiogramë (EKG). Megjithatë, ulja e dozës ose ndalimi i trajtimit e zgjidhi problemin në të gjitha rastet, tha Issa.
Efekti i dytë anësor referohet si sindroma e diferencimit – një grup reaksionesh potencialisht kërcënuese për jetën ndaj trajtimeve të kancerit të gjakut – por mund të menaxhohet në mënyrë efektive nëse njihet herët dhe merren masat e duhura për ta mbyllur atë. Sipas Issa, të gjitha rastet e sindromës së diferencimit në këtë studim janë menaxhuar me sukses pa asnjë komplikacion për pacientët.
Studimi është ende në fazat fillestare dhe rezultatet mbeten paraprake. Studimet e fazës I si kjo synojnë të testojnë nëse një ilaç është i sigurt dhe të gjejnë dozën më të lartë që mund t’i jepet pa shkaktuar efekte anësore të rënda.
Një studim i fazës II që shikon në mënyrë specifike efektivitetin e revumenib tani është duke u zhvilluar.
Dymbëdhjetë pacientë në provë që iu përgjigjën ilaçit vazhduan të merrnin një transplant të qelizave staminale ose të palcës kockore. Transplantime të tilla kërkojnë që pacientët të mos kenë kancer ose vetëm nivele shumë të ulëta të kancerit në gjakun e tyre – dhe revumenib i ndihmoi ata të arrinin atje.
Ndërsa pilula eksperimentale nuk është një kurë përfundimtare, studiuesit që punuan në provë janë optimistë.
“Në të ardhmen, ne planifikojmë ta kombinojmë këtë pilulë me trajtimet standarde që kemi aktualisht për leuçemitë akute”, tha Issa.
“Kjo është strategjia më e mundshme për të na bërë në kura ku pacientët nuk duhet të vizitojnë mjekët e leukemisë pas kësaj dhe nuk kanë nevojë për trajtime për leuçeminë”.
Burimi: Euronews
